エムパベリとは

エムパベリは、すでに補体（C5）阻害剤（エクリズマブ又はラブリズマブ）による適切な治療を受けているにも関わらず、効果が不十分であったPNH患者さんに投与される注射のお薬です。

エムパベリは免疫機能を担う補体C3及びC3bを阻害することで、補体による赤血球への攻撃を抑制し、血管内溶血とともに血管外溶血も防ぐことが期待されています。

エムパベリは注射のお薬であり、投与開始時は必ず医療施設において、PNHに十分な知識・経験を持つ医師が投与を行うか、医師の直接の監督のもとで投与を行います。

エムパベリの投与開始後、主治医により適用が妥当と判断された場合は、在宅自己投与も可能です。

発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）とは

発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）は、血液を作る造血幹細胞に異常が生じることで、身体を守る免疫機能の1つである補体によって赤血球が攻撃、破壊される病気です。

赤血球が破壊されることを溶血と呼び、その結果として疲労感や貧血などの症状があらわれます。

溶血には2つの種類があり、血管の中で溶血するものを「血管内溶血」、肝臓や脾臓など、血管の外で溶血するものを「血管外溶血」と呼びます。

血管内溶血

血管外溶血

PNHについてさらに詳しく知りたい方へ

エムパベリによる治療を始める前に

エムパベリは、すでに補体（C5）阻害剤（エクリズマブ又はラブリズマブ）による適切な治療を受けているにも関わらず、効果が不十分であった発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）患者さんに投与される注射のお薬です。

エムパベリによる治療を開始するにあたっては、以下のステップが必要となります。

エムパベリは、主治医により適用が妥当と判断された場合には、在宅自己投与も可能です。